Aktualne badania

Najnowsze wieści na temat Masytinib

Paryż, 13 stycznia 2015 (GLOBE Newswire) – AB Science SA (NYSE Euronext – FR0010557264 – AB), firma farmaceutyczna specjalizująca się w dziedzinie badań, rozwoju i wprowadzania do obrotu inhibitorów kinazy białkowej (PKI), informuje, że dane zewnętrzne i bezpieczeństwo Monitoring Board (DSMB) zalecił kontynuację jej 3 fazy badania masytinib na stwardnienie zanikowe boczne (ALS), w oparciu o przegląd najnowszych danych dotyczących bezpieczeństwa. DSMB został stworzony w ramach kluczowego badania klinicznego oceny masytinib Spółki w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego.

Trwających badań klinicznych fazy 3 jest międzynarodowym, wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie ślepym badaniu porównującym skuteczność i bezpieczeństwo masytinib z placebo w leczeniu pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym. Leczenie badania jest podawany jako dodatek do terapii pacjentów poddanych leczeniu stabilnej dawce riluzolem. Analiza skuteczności jest mierzona przez stwardnienie zanikowe boczne Funkcjonalnej Rating Scale (ALSFRS-Revised) po 48 tygodniach leczenia.

Wyniki te są pocieszające, ponieważ potwierdzają brak obserwowanych obawy co do bezpieczeństwa masytinib w połączeniu z riluzolem ponad 1-letniego okresu leczenia.

Profesor Olivier Hermine, przewodniczący komitetu naukowego AB Nauki wyjaśnił: „W tym badaniu, zakładamy, że komórki tuczne, które są kluczowe komórki odpornościowe, aktywnie uczestniczyć w patogenezie SLA, poprzez uwalnianie mediatorów, które utrzymania sieci zapalny ośrodkowy układ nerwowy. Komórki tuczne, które są obecne w dużych ilościach w mózgu i rdzeniu kręgowym, można również wpływać na przeżycie i funkcjonowanie neuronów ruchowych, a więc uczestniczy w patogenezie ALS. Ponieważ masytinibu jest selektywnym inhibitorem c-Kit i Lyn dwóch kinaz odgrywają ważną rolę w przeżywalności i aktywacja komórek tucznych, może to doprowadzić do pozytywnego wpływu na objawy patologii. „

Dr Luis Barbeito (Instytut Pasteura de Montevideo – Urugwaj), powiedział: „Zakończyliśmy kilka badań na modelach zwierzęcych, co sugeruje, że może zaoferować korzyści Masytinib terapeutyczne u pacjentów z ALS samodzielnie lub w połączeniu z riluzolem Warto zauważyć, masytinibu wykazano w mysim modelu ALS transgenicznych opóźnieniem. . do wystąpienia objawów, poprawę wytrzymałości uchwytu, zmniejszenia utraty wagi i tendencja do zwiększonej przeżywalności Masytinib powstrzymującym wzrost tryptazy Wyrażenie – marker stanu zapalnego i okołonaczyniowe liczba komórek tucznych, i zapobiegać śmierci neuronów ruchowych, patologii w Mysi model ALS, sugerując w ten sposób wpływu komórek tucznych. Jesteśmy w trakcie przeprowadzania dodatkowych doświadczeń na zwierzętach w celu lepszego wyjaśnienia dokładnego mechanizmu działania masytinib w tej chorobie, ale wierzymy, że materiał dowodowy mamy już zdecydowanie popiera dzieje- Faza 3 badania w ALS. „

Stwardnienie zanikowe boczne jest rzadkim zaburzeniem zwyrodnieniowe, które powoduje postępujące wyniszczenie i paraliż dobrowolnych mięśni. Istnieje około 30.000 osób z ALS w Unii Europejskiej i 15000 w Stanach Zjednoczonych, z ponad 7500 nowych przypadków każdego roku diagnozowanych przypadków w Europie i 4500 w USA. Prawie 50% pacjentów z ALS umiera w ciągu 3 lat, a 90% umiera w ciągu 5 lat.

O masytinib

Masytinibu jest nowy doustnie inhibitorem kinazy tyrozynowej, który wpływa na komórki tuczne, makrofagi i komórki ważne dla odporności, hamując przez ograniczoną liczbę kinaz. W oparciu o unikalnym mechanizmie działania masytinibu może być opracowany w wielu warunkach, w onkologii, w chorobach zapalnych i niektórych chorób ośrodkowego układu nerwowego. W onkologii powodu jego skutków immunoterapii, masytinibu może mieć wpływ na czas przeżycia, sam lub w połączeniu z chemioterapią. Dzięki jej aktywności w komórkach tucznych i w konsekwencji do zahamowania aktywacji procesu zapalnego masytinibu może mieć wpływ na objawy związane z pewnymi zapalnych i chorób ośrodkowego układu nerwowego i zwyrodnienia tych chorób.

O AB Nauki

Założona w 2001 roku, AB Nauka jest firmą farmaceutyczną specjalizującą się w dziedzinie badań, rozwoju i komercjalizacji inhibitorów kinazy białkowej (PKI), klasy białek, których działania ukierunkowane są kluczowe w szlakach sygnałowych w komórkach. Nasze programy kierować tylko chorób z wysokimi niezaspokojonych potrzeb medycznych, często śmiertelnych z krótkotrwałego przeżycia, rzadkich lub opornych na poprzedniej linii leczenia w nowotworach, chorobach zapalnych i chorób ośrodkowego układu nerwowego, zarówno u ludzi i zdrowia zwierząt.
AB Science opracowała własny portfel cząsteczek i ołowiu związek Spółki, Masytinib, został już zarejestrowany dla weterynarii w Europie i USA. Spółka prowadzi obecnie trzynaście fazy 3 badania w medycynie w pierwszej linii i drugiego rzutu przerzutowego czerniaka GIST, wyrażając JM mutacji c-Kit, szpiczak mnogi, przerzutów raka jelita grubego z przerzutami raka prostaty, raka trzustki, mastocytozy, ciężką uporczywą astma, reumatoidalne zapalenie stawów, choroba Alzheimera, postępujące stwardnienie rozsiane formy i stwardnienie zanikowe boczne. Siedziba firmy znajduje się w Paryżu, Francja, notowaną na giełdzie Euronext w Paryżu (ticker: AB).

Więcej informacji dostępnych jest na stronie internetowej AB Science: www.ab-science.com .

Ten dokument zawiera informacje perspektywiczne. Nie można dać gwarancji, co do realizacji tych prognoz, które są przedmiotem tych ryzyk opisanych w dokumentach złożonych przez Spółkę do Urzędu rynków finansowych, w tym trendów koniunktury gospodarczej na rynkach finansowych i rynki, na których obecna jest AB Science.
* * *

AB Nauka – Komunikacja i Media Relations finansowe
investors@ab-science.com

AB Nauka PL
http://hugin.info/155655/R/1886656/667169.pdf

- See more at: http://translate.googleusercontent.com/translate_c?depth=1&hl=pl&prev=search&rurl=translate.google.pl&sl=en&u=http://globenewswire.com/news-release/2015/01/13/697134/10115407/en/AB-Science-The-Data-and-Safety-Monitoring-Board-Recommends-the-Continuation-of-Phase-3-Study-of-Masitinib-in-Amyotrophic-Lateral-Sclerosis.html&usg=ALkJrhgbHqczJjvd_MwpPkX2cPX4NH41Pw#sthash.3b4Xonh7.dpuf

Firma Genervon niedawno ogłosiła wyniki badań nad lekiem na SLA;

tłumaczenie wujek google

08 stycznia 2015

Genervon ogłasza ALS współczucia Wyniki

Pasadena, Kalifornia, 08 stycznia 2015 / PRNewswire / – Genervon Biofarmaceutyki LLC („Genervon”) poinformowała, że przedstawiła wyniki FDA jej jednego pacjenta (współczucia próbny-C) GALS po jego fazy 2A (GALS001) podwójne zaślepione, randomizowane, kontrolowane placebo ALS protokołu z prób NCT01854294 jego narkotyków kandydata GM6. FDA zatwierdziła tę aplikację współczucia użytku dla tego pacjenta (IND # 120052).

„W oparciu o zachęcających wyników najbliższych w naszej GALS fazy 2A procesu byliśmy zainteresowani testowaniem GM6 u pacjenta późnym stadium,” powiedziała Dorota Ko, COO Genervon. „Ze względu na wytrwałość w walce z ALS wykazane przez tego pacjenta w ciągu ostatnich 10 lat, a jego poza-krzepkiego zdrowia, czuliśmy się mu być idealnym kandydatem.” On jest 46-letni mężczyzna ALS pacjent, który został po raz pierwszy zdiagnozowano choroby w Q1 2005 i 2008 roku przez Q3 sparaliżowany i do respiratora. On powiedział: „Każda chwila jest budząc zacięta walka między oznaczania żelaza i rozpaczy”.

Obserwacje kliniczne
Po leczeniu sześć dawek GM6 kliniczne wyniki obserwacji GALS-C pacjenta wykazały niewielkie, ale znaczące ulepszenia od początku badania do 12. tygodnia w tygodniu 2 pacjentki mowy wideo zdecydowanie pokazały wyraźniejszy artykulację niż wyjściowo. 2 tygodnie po ostatniej dawce, wielkości jaskółka pacjenta została zwiększona o 150% -200% do 25cc-30cc. Zużycie płynu Podawane doustnie przez pacjenta poprawił się, mierząc 250cc sumie w odstępach 25cc bez przecieków. Usta ssania mierzonej wysokości słupa wody wzrosła z 5-8cm do 10-15cm z obu 1/8 i 1/4 cala picia słomek. Mowy, połykania i ssania zostały wykorzystane jako podstawowych wskaźników opartych na teorii, że neurony ruchowe obsługującego język i wargi, jedne z najkrótszych, pokaże pierwszy żadnej poprawy. Podczas procesu, nie ma działania niepożądane odnotowano.

Biomarker danych
Biomarkery CSF SOD1, cystatyny C i sumarycznym tau wszystkich przedstawionych poniżej normalnego zakresu w stanie wyjściowym. W 2 tygodniu, po leczeniu sześć dawek GM6, wyniki wykazały, że wszystkie trzy biomarkery były upregulated zasadniczo w kierunku normalnego zakresu pokazano modyfikacji choroby.

W przeciwieństwie do pacjentów GALS-C (rozpoznanych 10 lat), pacjentów leczonych w GALS001 (rozpoznanych w ciągu 2 lat) pokazał, że biomarker SOD1 CSF i całkowitą tau były na wysokim poziomie w stosunku do normalnego zakresu w momencie rozpoczęcia badania , W 2 tygodniu po zakończeniu leczenia sześć dawek GM6 wyniki badań wskazują, że oba biomarkerów się regulacji, pokazujący modyfikację choroby. WRS biomarkerów Wyniki testu do oznaczania Cystatyny C w GALS001 wykazały, że są one na dolnej granicy prawidłowego zakresu w momencie rozpoczęcia badania i były regulowane przez tydzień 2, pokazując zmianę na choroby.

Dane biomarkera GALS001 pacjentów randomizowanych do kohorty placebo wszystkim pokazał nieprawidłowy poziom. Ponieważ proces postępuje ich poziom biomarkerów nadal w nieprawidłowym kierunku, pokazując, że bez leczenia choroby nadal będzie równomiernie się gorzej.

Mistrz teorii homeostazy regulatora

Klasyczne pojedyncze leki docelowymi są mono kierunkowe: agonistą lub antagonistą. Hipoteza Genervon jest to, że endogenna master regulator sygnalizacji GM6 może przywracania zdrowia poprzez regulację / modyfikowania wielu genów i ich ekspresji białka w prawidłowym kierunku, to jest powyżej lub poniżej normalnego zakresu. Hipoteza ta jest trudna do udowodnienia, ponieważ u większości pacjentów z ALS są jednakowo powyżej i poniżej prawidłowego zakresu dla wielu biomarkerów CSF.

Jednak GALS-C pacjent jest niezwykłe, przeżywszy 10 lat, gdy średnia długość życia wynosi od 3 do 5. Jego biomarkery były poniżej normy, gdy biomarkery pacjentów GALS001 „były powyżej GM6 uregulowane zarówno w prawidłowym kierunku normalnym Zakres / poziom, cechą procesów homeostazy u zdrowych organizmów żywych. „To jest zdecydowanie dowody GM6 jako silnego regulatora nadrzędnego homeostazy neuronów”, powiedział Ko.

O Genervon: Genervon jest własnością prywatną, kliniczne stadium spółka farmaceutyczna w Kalifornii rozwoju przełom wielu leków biologicznych docelowe zająć krytyczne niezaspokojonych potrzeb medycznych w zaburzeniach ośrodkowego układu nerwowego. Genervon otrzymał zarówno szybki tor i osieroconych nazw leków na GM604 w leczeniu ALS.

skrót do oryginału


http://www.genervon.com/genervon/about_pressreleases.php

 

Sukces polskich naukowców,

jest nadzieja

Lekarze naukowcy z wydziału nauk medycznych olsztyńskiego uniwersytetu jako pierwsi w kraju ogłosili wyniki leczenia stwardnienia zanikowego bocznego (SLA) komórkami macierzystymi. Rezultaty są na światowym poziomie. czytaj więcej…



Informacja w TVP1 na temat powyższych badań

Arimoclomol

Temat obrazu: Arimoclomol

Arimoclomol może zmniejszyć poziom agregatów białkowych w nerwów ruchowych, możliwe przyczyny ALS, poprzez zwiększenie ekspresji chaperonins Hsp70 i Hsp90, które pomogą nowo syntetyzowane białka prawidłowo spasować.

Czytaj więcej…

 

 

Rasagilina

Wersja 1.0 z dnia 06.12.2013
Studia nad skutecznością, bezpieczeństwem i tolerancją 1 mg Rasagiliny
u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) ze standardową terapią Riluzol
- Badanie przeprowadzone przez Leków ustawy z choroby Parkinsona
zatwierdzona substancja badana
Projekt badania
° prospektywne wieloośrodkowe (15 ośrodków w Niemczech), randomizowane, warstwowy,
z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, równoległe badanie fazy grupa IIb
Numer ° pacjentów: 250 (125 pacjentów w każdej grupie)
° grupy terapeutyczne:
oGrupa eksperymentalna: rasagilina 1mg powyżej 18 miesięcy
oGrupa kontrolna: ponad 18 miesięcy z placebo
Wszyscy pacjenci nadal otrzymywać terapię standardową z dawki 100 mg.
° Czas trwania studiów:
ona pacjenta: 18 miesięcy leczenia (+ fazę badań przesiewowych do 1 miesiąca)
Ocałego badania: 36 miesięcy
Tło
° riluzol:
oObecnie tylko zatwierdzony lek na ALS leczenie
° rasagilina:
O
Hamowanie MAO-B, stabilizacja mitochondrialnego potencjału błonowego
<Zmniejszenie stresu oksydacyjnego
oW badaniach przedklinicznych na działanie neuroprotekcyjne (in vitro i in vivo)
<Model myszy ALS w połączeniu rasagiliny i riluzol
zależne od dawki wydłużenie czasu przeżycia około 20%
Badany rasagiliny
¨ zatwierdzony do leczenia choroby Parkinsona (1 mg)
Kryteria włączenia i wyłączenia
Główne kryteria włączenia:
° możliwe, prawdopodobne (klinicznie lub laboratoryjnie obsługiwane) konkretne ALS lub według
Zmieniona wersja El Escorial Światowej Federacji kryteriów neurologii
° czas trwania choroby więcej niż 6 miesięcy i powyżej 3 lat (włącznie).
° pojemność życiowa więcej niż 50% normalnego
° wiek: ≥ 18 lat
° ciągłego leczenia z dawki 100 mg przez co najmniej 4 tygodnie przed
Randomizacji
Główne kryteria wykluczające:
° Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 12 tygodni
° tracheostomii lub wentylacji wszelkiego rodzaju wsparcie w ciągu ostatnich 3 miesięcy
° gastrostomię
° dowolną chorobę, która związana jest z dysfunkcją neuronów motorycznych w połączeniu i
co może mieć wpływ lub pogarszać diagnozy ALS
Brak komentarzy.

Brak trackbacków.